SALUTE. Mielofibrosi, nuova terapia in Italia rimborsata da AIFA

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Riduzione, nelle dimensioni, della milza e miglioramento della qualità di vita. Sono questi gli effetti del fedratinib che l’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco – ha approvato come rimborsabilità in prima e seconda linea.

Il fedratinib è ora disponibile in Italia. In concreto si tratta della prima, nuova terapia da dieci anni a questa parte contro la mielofibrosi, raro tumore del sangue. Malattia i cui sintomi coincidono con febbre, profonda stanchezza, sudorazione abbondante, prurito, dolori alle ossa e dimagrimento.

Difficile da diagnosticare nonché da aggredire in modo efficace, la mielofibrosi – patologia cronica del midollo osseo – presenta un’incidenza nel nostro Paese pari a 700 nuovi casi l’anno.

Al fedratinib avranno accesso sia i pazienti di recente individuazione sia quelli già sottoposti ai percorsi farmacologici standard, quando quest’ultimi non risultano più in grado di gestire il male.

Nello specifico, fedratinib ha dimostrato di poter controllare sia la splenomegalia – vale a dire l’ingrossamento della milza – evidenza clinica di rilievo nella mielofibrosi; sia la sintomatologia, parecchio debilitante, a essa correlata.

«La malattia – spiega Alessandro Maria Vannucchi, ordinario di Ematologia all’Università di Firenze e direttore SOD Complessa di Ematologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi – colpisce soprattutto persone fra i 60 e i 70 anni. La splenomegalia si verifica in quasi tutti i soggetti ed è responsabile di vari disturbi, specie gastrointestinali. La milza aumentata comprime gli organi vicini, vedi stomaco e intestino, causando problemi alla digestione, pesantezza, fastidi all’addome, dolori e funzioni intestinali non regolari. In alcune circostanze, la milza è talmente grande da arrivare a comprimere i polmoni e i reni: ne derivano tosse secca, dolore alla spalla sinistra, difficoltà nell’urinare».

Il trapianto di cellule staminali costituisce l’unica chiave curativa. Però comporta dei limiti: solitamente si attua su soggetti d’età inferiore ai 70 anni. In più occorre un donatore compatibile; meglio se scelto nella cerchia dei familiari in quanto con caratteristiche simili a chi riceve. E, ancora: chi può essere sottoposto a trapianto non deve avere gravi comorbidità (coesistenza di più patologie differenti nello stesso individuo, ndr) e solamente il 5-10% dei pazienti risulta candidabile alla procedura la cui mortalità a 5 anni oscilla fra il 10 e il 60%.

La causa della mielofibrosi non è ancora chiara, ma oltre la metà dei malati “denuncia” una mutazione del gene responsabile della sintesi di una particolare proteina, chiamata JAK2. Proteina che ha un ruolo ben definito nel processo emopoietico.

Ben venga, allora, la rimborsabilità del fedratinib da parte di AIFA così da recepire necessità cliniche rimaste fin qui inevase. Considerata la sua cronicità, la mielofibrosi ha ripercussioni fortissime sulle normali attività quotidiane. Camminare, salire le scale, sistemare casa e cucinare, fare la doccia diventano operazioni quasi ciclopiche. Inoltre chi ne è affetto perde peso e tono a livello muscolare.

«Chi si stanca facilmente – commenta Antonella Barone, presidente AIPAMM – Odv (Associazione Italiana Pazienti con Malattie Mieloproliferative) – tende a stare da solo, ad evitare la socialità con il rischio di ansia e depressione. Senza dimenticare l’incertezza che contraddistingue il decorso della malattia. Adesso abbiamo più speranze grazie al progredire della ricerca. È fondamentale costruire ponti affinché si favorisca la collaborazione tra industria, istituzioni, ematologi e pazienti».

Marco Valeriani